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Una svolta nella terapia del cancro: Un nuovo agente chemioterapico si dimostra 20.000 volte più efficace e privo di effetti collaterali negli studi sugli animali

Grazie agli acidi nucleici sferici, il composto 5-fluorouracile è risultato 20.000 volte più efficace del solito negli studi sugli animali. (Fonte: Northwestern University)
Grazie agli acidi nucleici sferici, il composto 5-fluorouracile è risultato 20.000 volte più efficace del solito negli studi sugli animali. (Fonte: Northwestern University)
I ricercatori hanno reingegnerizzato il farmaco chemioterapico 5-fluorouracile utilizzando acidi nucleici sferici, rendendolo 20.000 volte più efficace contro le cellule leucemiche negli studi sugli animali. Altrettanto notevole è che non sono stati osservati effetti collaterali.

La chemioterapia rimane un trattamento standard per molti tipi di cancro, ma è tutt'altro che perfetta. Questo approccio si basa sulle citotossine per uccidere le cellule in rapida divisione, ma manca di precisione. Uno dei farmaci più comunemente usati, il 5-fluorouracile (5-Fu), non colpisce solo le cellule tumorali ma anche i tessuti sani, causando spesso gravi effetti collaterali come nausea, affaticamento o complicazioni cardiache. La sua scarsa solubilità nei fluidi corporei limita ulteriormente la sua efficacia.

Un team della Northwestern University, guidato dal Professor Chad A. Mirkin, Direttore dell'Istituto Internazionale di Nanotecnologia, potrebbe aver trovato una soluzione a queste sfide. I ricercatori hanno ridisegnato la struttura molecolare del composto chemioterapico, rendendolo 20.000 volte più efficace contro le cellule leucemiche negli studi sugli animali - senza causare effetti collaterali. I loro risultati sono stati pubblicati il 29 ottobre in ACS Nano.

La chiave: Acidi nucleici sferici

Il composto avanzato si basa sugli acidi nucleici sferici (SNA) - minuscole nanostrutture costituite da un nucleo di particelle circondate da filamenti di DNA o RNA strettamente impacchettati. In questo design, il composto chemioterapico 5-Fu è incorporato chimicamente all'interno del guscio di DNA. Il concetto è semplice ma potente: le cellule tumorali riconoscono e assorbono le particelle sferiche attraverso specifici recettori di superficie. Una volta all'interno, gli enzimi rompono il guscio di DNA, rilasciando il farmaco proprio dove è necessario. Se questa era la teoria, i risultati suggeriscono ora che funziona altrettanto bene nella pratica.

Un breve video della Northwestern University illustra come la nanostruttura entra in una cellula tumorale e rilascia il farmaco dall'interno:

Negli studi sugli animali sulla leucemia mieloide acuta (AML)i risultati sono stati sorprendenti. Il trattamento a base di SNA è entrato nelle cellule tumorali in modo 12,5 volte più efficiente ed è stato circa 20.000 volte più efficace nell'ucciderle rispetto al farmaco standard. La progressione della malattia è rallentata di un fattore 59 e le cellule leucemiche sono quasi scomparse dal sangue e dalla milza degli animali trattati. Nel frattempo, i tessuti e gli organi sani sono rimasti inalterati e non sono stati osservati effetti collaterali.

Una pietra miliare nella ricerca sul cancro

I ricercatori descrivono il loro lavoro come una pietra miliare nella nanomedicina strutturale - un nuovo approccio che sfrutta sia la composizione chimica che il design spaziale dei farmaci per controllare con precisione il loro comportamento nell'organismo. Di conseguenza, i risultati rappresentano un importante passo avanti nel trattamento del cancro. In prospettiva, la stessa strategia potrebbe essere applicata per combattere le infezioni, i disturbi neurodegenerativi o le malattie autoimmuni.

Attualmente, sette terapie basate sull'SNA sono in fase di sperimentazione clinica. Per quanto riguarda il nuovo trattamento della leucemia, i prossimi passi prevedono studi più approfonditi sugli animali, seguiti da test clinici sugli esseri umani. Tuttavia, probabilmente ci vorranno diversi anni prima che il farmaco sia pronto per il mercato.

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Marius Müller, 2025-11- 4 (Update: 2025-11- 5)