Studio clinico: La terapia genica può risparmiare ad alcuni pazienti diabetici le frequenti iniezioni di DME

4D Molecular Therapeutics (4DMT) ha recentemente pubblicato i dati di 60 settimane di uno studio clinico che coinvolge la sua terapia genica - la 4D-150. Questa terapia codifica aflibercept e la sequenza inibitoria del fattore di crescita endoteliale vascolare C (VEGF-C). Aflibercept è un farmaco anti-VEGF utilizzato come controllo attivo in questo studio.

I risultati hanno fornito prove sull'efficacia di 4D-150 nel trattamento della DME. I pazienti che hanno ricevuto la dose di Fase 3 di 4D-150 hanno mostrato un guadagno di 9,7 lettere nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) e una riduzione di 174 micrometri dello spessore del sottocampo centrale (CST). Questi risultati indicano miglioramenti sia visivi che anatomici.

I pazienti trattati con la dose di Fase 3 di 4D-150, dopo tre dosi di carico di aflibercept, hanno richiesto il 78% in meno di iniezioni supplementari rispetto a quelli che assumevano aflibercept 2 milligrammi ogni 8 settimane. Rispetto a quelli che assumevano dosi inferiori di 4D-150, anche i pazienti che ricevevano la dose di Fase 3 hanno ottenuto risultati migliori, con una riduzione del 58% delle iniezioni supplementari. Quattro dei nove pazienti che hanno assunto la dose di Fase 3 sono stati liberi da iniezioni, mentre solo uno su 11 di quelli che hanno assunto dosi inferiori ha ottenuto gli stessi risultati.

I risultati sono stati recentemente presentati da David Almeida al 43° Meeting Scientifico Annuale della Società Americana degli Specialisti della Retina (ASRS).

4D-150 ha il potenziale per trasformare radicalmente il trattamento della DME, riducendo l'onere del trattamento con un prodotto che ha l'aderenza per design, fornendo al contempo un miglioramento significativo e duraturo della visione. - David Almeida.

La terapia 4D-150 è stata ben tollerata dai partecipanti a questo studio. Non è stata osservata alcuna infiammazione intraoculare in nessun momento, e nessuno dei partecipanti ha dovuto modificare il regime di corticosteroidi topici. Durante lo studio, non si sono verificati casi di ipotonia, endoftalmite, vasculite, effusioni coroideali o occlusione dell'arteria retinica. Anche la pressione intraoculare media è rimasta nei limiti della norma.

Lo sapeva? Circa il 5,3% dei pazienti diabetici ha la DME (studio del 2014).