Speranza nella lotta contro la carenza globale di organi: Reni di maiale autorizzati alla sperimentazione clinica

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la prima sperimentazione clinica su larga scala di trapianti di reni di maiale geneticamente modificati. Questo sposta la sperimentazione da casi isolati a una valutazione sistematica su più pazienti. La decisione potrebbe segnare una svolta per gli xenotrapianti, un campo ampiamente considerato come una potenziale soluzione alla carenza globale di organi.

L'8 settembre, l'azienda biotecnologica di Cambridge eGenesis ha annunciato che la FDA ha concesso l'approvazione IND (Investigational New Drug) per il suo rene di maiale EGEN-2784. L'autorizzazione apre la strada a uno studio clinico di Fase 1/2/3, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'organo in un periodo di 24 settimane.

A differenza dei precedenti trapianti una tantum, la nuova sperimentazione coinvolgerà più pazienti trattati in parallelo all'interno di uno studio strutturato. La ricerca è guidata da un team interdisciplinare del Massachusetts General Hospital, che comprende lo specialista in trapianti Leonardo V. Riella e i chirurghi Tatsuo Kawai e Nahel Elias, con partner industriali come Eledon, Apellis e Karius che sostengono il progetto.

Primi successi con i trapianti di rene di maiale

I medici del Massachusetts General Hospital hanno già riportato i primi successi. Il sessantasettenne Tim Andrews ha vissuto senza dialisi per oltre sette mesi dal gennaio 2025 - più a lungo di qualsiasi altro precedente paziente con un organo di maiale. Nel frattempo, il cinquantaquattrenne Bill Stewart, che ha ricevuto un rene EGEN-2784 nel giugno 2025, è stato dimesso solo una settimana dopo l'intervento.

Gli organi di eGenesis sono sviluppati utilizzando una piattaforma di genome-editing specializzata che integra tre tipi di modifiche: la rimozione degli antigeni che causano il rigetto, l'aggiunta di geni umani per migliorare la compatibilità e l'inattivazione dei retrovirus endogeni. Secondo eGenesis, attualmente è l'unica azienda che applica tutte e tre le strategie contemporaneamente.

Speranza nella lotta contro la carenza di organi

Secondo eGenesis, nel 2024 saranno eseguiti solo 28.000 trapianti di rene, anche se più di 800.000 americani soffrono di gravi malattie renali. Il tasso di mortalità a cinque anni per i pazienti in dialisi supera il 50% - più alto di quello di molti tumori. E il problema si estende ben oltre gli Stati Uniti, rappresentando una sfida globale.

I primi tentativi di xenotrapianto con organi di scimmia negli anni '60 sono falliti, ma la combinazione odierna di editing del genoma e test clinici rigorosi segna una pietra miliare importante. Il CEO di eGenesis, Mike Curtis, l'ha definita "un passo decisivo verso il superamento della carenza globale di organi" Se la sicurezza e l'efficacia di EGEN-2784 saranno confermate, l'obiettivo di lunga data di organi di donatori affidabili e facilmente disponibili potrebbe finalmente diventare realtà.