Prova umana di successo: Gli scienziati programmano cellule T che combattono il cancro e che si auto-replicano

In uno studio clinico di riferimento, un team di scienziati dell'UCLA ha utilizzato con successo le cellule staminali riprogrammate di un paziente per creare una fabbrica interna persistente di cellule immunitarie che uccidono il cancro. Lo studio, pubblicato su Nature Communications, descrive una nuova terapia "tandem" che potrebbe risolvere una delle maggiori sfide dell'immunoterapia del cancro: l'efficacia di breve durata dei trattamenti con le cellule T. Le attuali terapie con le cellule T spesso forniscono un'efficacia persistente.

Le attuali terapie con cellule T spesso forniscono una potente risposta iniziale, ma le cellule ingegnerizzate possono esaurirsi e perdere la loro funzione nel tempo. Il nuovo approccio dell'UCLA, testato in uno studio clinico di Fase I, combatte questo problema utilizzando due infusioni separate di cellule. I pazienti ricevono prima un'infusione standard di cellule T ingegnerizzate per attaccare i tumori con l'antigene NY-ESO-1. Un giorno dopo, ricevono una seconda infusione delle proprie cellule geneticamente modificate che formano il sangue, formalmente chiamate cellule staminali ematopoietiche (HSC).

Queste HSC agiscono come fonte auto-rinnovante a lungo termine, generando nuove cellule T direttamente all'interno dell'organismo. In particolare, l'articolo riporta che questa nuova "progenie" di cellule T ha mostrato una funzionalità specifica del tumore, senza "alcuna evidenza di anergia o esaurimento", affrontando direttamente la debolezza principale delle terapie esistenti.

Abbiamo dimostrato che è possibile riprogrammare le cellule staminali del paziente per creare una difesa immunitaria rinnovabile contro il cancro. Non è ancora una cura... ma indica un futuro in cui non ci limiteremo a trattare il cancro, ma impediremo che ritorni. - Il Dr. Theodore Scott Nowicki, autore principale dello studio.

Le cellule staminali ingegnerizzate includono anche una funzione di sicurezza incorporata: un "gene suicida" chiamato sr39TK. Questo gene consente ai medici di tracciare le cellule nell'organismo mediante scansioni PET e fornisce un modo per distruggerle se si verifica una tossicità inaspettata.