L'editing genico aiuta l'uomo con diabete di tipo 1 a produrre la propria insulina

In un importante passo avanti per la medicina, un uomo di 42 anni con una storia di 37 anni di diabete di tipo 1 ha ricevuto un trapianto di cellule ischeletriche geneticamente modificate da un donatore di 60 anni, il tutto senza bisogno di farmaci immunosoppressori. Il risultato - pubblicato in un articolo del New England Journal of Medicine - illustra una nuova procedura, che un giorno potrebbe offrire una cura per la malattia.

Prima della sperimentazione, il paziente aveva un livello di produzione di insulina "non rilevabile". Per la sperimentazione, i ricercatori hanno utilizzato l'editing genico CRISPR-Cas12b per renderli immuni al sistema immunitario del paziente. Per farlo, hanno rimosso le proteine HLA che agiscono come identificatori estranei, quindi hanno aggiunto il CD47, una proteina che agisce come un segnale 'non mangiarmi'. Attraverso 17 iniezioni distinte, i medici hanno consegnato circa 80 milioni di cellule ingegnerizzate nel sistema del paziente.

Per motivi di osservazione, il team di ricerca ha detto di aver incluso alcune cellule modificate e parzialmente modificate. Il sistema immunitario del paziente ha immediatamente attaccato e annientato queste cellule. D'altra parte, il suo sistema immunitario ha ignorato completamente le cellule ipoimmuni, che sono sopravvissute e hanno prodotto insulina durante il periodo di studio di 12 settimane.

Le misurazioni del C-peptide effettuate durante lo studio hanno confermato che le cellule dell'isolotto si erano integrate con successo e producevano insulina. Sebbene si tratti ancora di uno studio proof-of-concept, offre la speranza di un percorso alternativo per il trattamento del diabete di tipo 1, che eviti al paziente il problema delle frequenti iniezioni di insulina e degli immunosoppressori, che hanno effetti collaterali dannosi.